Moderní medicína se pomalu přibližuje okamžiku, kdy už nebude muset pouze potlačovat příznaky některých genetických onemocnění.
Místo toho by mohla napravovat samotné chyby, které za jejich vznikem stojí.
Ještě před několika lety zněla podobná představa jako sci-fi. Genetická onemocnění byla často považována za celoživotní problém, při kterém lékaři dokázali pacientům především zmírňovat obtíže nebo zpomalovat poškozování organismu.
Nová generace léčiv ale přichází s jiným přístupem.
Vědci se učí zasahovat do molekulárních instrukcí, podle kterých lidské buňky vytvářejí bílkoviny. Díky tomu mohou ovlivnit produkci škodlivých proteinů, obnovit tvorbu těch potřebných nebo potlačit biologické procesy způsobující onemocnění.
Zjednodušeně si můžete lidskou DNA představit jako originální výrobní dokumentaci a RNA jako její pracovní kopii, podle které buňka skutečně vyrábí jednotlivé součástky.
Pokud je v instrukcích chyba, některé nové léky ji dokážou opravit přímo v pracovní kopii, aniž by trvale měnily původní genetický zápis.
Tato technologie může otevřít cestu k léčbě nemocí, u kterých dosavadní medicína nabízí pouze omezené možnosti.
A nejde o malý trh.
Farmaceutické společnosti každoročně investují miliardy dolarů do vývoje genových a RNA terapií. Zároveň se otevírají úplně nové možnosti v léčbě obezity, metabolických poruch a onemocnění jater.
Právě zde přichází na scénu biotechnologická společnost, která vyvíjí hned několik mimořádně zajímavých léčiv.
Jedním z nich se pokouší napravit genetickou příčinu onemocnění poškozujícího plíce a játra. Jiným chce umožnit pacientům ztrácet tělesný tuk při zachování svalové hmoty.
A její technologie už zaznamenala měřitelné výsledky u skutečných pacientů.
Ještě zajímavější je poslední vývoj.
Pokud se podaří uvést na trh alespoň jeden zásadní lék a současně uspějí další vývojové programy, načrtl jsem si scénář, ve kterém by hodnota firmy mohla vzrůst více než desetkrát a na to jsem vsadil i vlastní nemalé peníze.
Obsah článku